EU godkänner MSD Winrevair för behandling av pulmonell hypertension
Europeiska kommissionen har godkänt läkemedelsföretaget MSD:s Winrevair (sotatercept), i kombination med andra behandlingar för pulmonell arteriell hypertension (PAH), för behandling av PAH hos vuxna patienter med funktionsklass II–III. Winrevair är den första behandlingen med aktivinsignalhämmare för PAH som godkänts i Europa.
Europeiska kommissionen har godkänt Winrevair (sotatercept), i kombination med andra behandlingar för pulmonell arteriell hypertension (PAH), för behandling av PAH hos vuxna patienter med WHO-funktionsklass II-III för att förbättra fysisk arbetsförmåga. Winrevairverkar genom att förbättra balansen mellan pro- och antiproliferativ signalering för att reglera vaskulär cellproliferation vid PAH.
Europeiska kommissionens godkännande av Winrevair baseras på säkerhets- och effektresultaten av fas 3-studien STELLAR som jämförde Winrevair (n=163) med placebo (n=160), vilka båda användes i kombination med standardbehandlingar hos vuxna patienter med PAH (WHO grupp 1, funktionsklass II eller III).
Det primära effektmåttet var förändringen från baslinjen vid vecka 24 under en sex minuter lång gångsträcka. Behandlingen med Winrevair resulterade i en statistiskt signifikant och kliniskt betydelsefull förbättring under sex minuters gångsträcka med 40,8 meter jämfört med placebo (95 % KI: 27,5, 54,1; p < 0,001).
WINREVAIR administreras en gång var tredje vecka som en engångsinjektion under huden.
Europeiska kommissionens godkännande för Winrevair gäller i alla 27 EU-medlemsstater samt Island, Liechtenstein och Norge. Winrevair har tidigare fått PRIME- (Priority Medicines, prioriterade läkemedel) och särläkemedelsstatus av EMA för behandling av PAH.
Den 26 mars 2024 godkände den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten FDA Winrevair i USA för behandling av vuxna med pulmonell arteriell hypertension (PAH, WHO grupp 1) för att förbättra fysisk arbetsförmåga, förbättra WHO-funktionsklassen och minska risken för klinisk försämring.
Om STELLAR
Studien STELLAR (NCT04576988) var en global, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie med parallellgrupper på 323 patienter med PAH (WHO grupp 1, funktionsklass II eller III) som randomiserades 1:1 till Winrevair (måldos 0,7 mg/kg) (n = 163) eller placebo (n = 160) som tillägg till bakgrundsbehandling administrerat subkutant en gång var tredje vecka.
De vanligaste etiologierna till PAH var idiopatisk PAH (59 %), hereditär PAH (18 %) och PAH associerad med bindvävssjukdomar (15 %). De flesta deltagarna fick bakgrundsbehandling med standardbehandling för PAH, antingen trippel (61 %) eller dubbel (35 %) behandling, och 40 % fick prostacyklininfusioner.
Genomsnittstiden från PAH-diagnos till screening var 8,8 år. Patienterna hade WHO-funktionsklass II (49 %) eller III (51 %) vid baslinjen.
De vanligaste biverkningarna som förekom i den kliniska fas 3-studien (≥10 % för Winrevair och minst 5 % mer än placebo) var huvudvärk (24,5 % jämfört med 17,5 %), näsblod (22,1 % jämfört med 1,9 %), hudutslag (20,2 % jämfört med 8,1 %), telangiektasier (16,6 % jämfört med 4,4 %), diarré (15,3 % jämfört med 10,0 %), yrsel (14,7 % jämfört med 6,2 %) och erytem (13,5 % jämfört med 3,1 %)1,2.
Om pulmonell arteriell hypertension (PAH)
Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en sällsynt, progressiv och livshotande kärlsjukdom som kännetecknas av förträngning av de små lungartärerna och förhöjt blodtryck i lungcirkulationen. Ungefär 40 000 människor i USA och 30 000 människor i EU lever med PAH. Sjukdomen framskrider snabbt hos många patienter. PAH resulterar i signifikant belastning på hjärtat, vilket leder till begränsad fysisk aktivitet, hjärtsvikt och minskad livslängd. Dödligheten efter fem år hos patienter med PAH är ungefär 43 %, baserat på data från registret REVEAL (patienterna registrerades mellan mars 2006 och december 2009).
