Vad är en måltavla för nya läkemedel?
Vad är en måltavla för nya läkemedel?
”En forskargrupp har upptäckt att möss som saknar ett visst protein äter mer än normala möss. Forskarna tror att detta protein kan vara en bra måltavla för nya läkemedel mot fetma.” Detta citat är påhittat men det är inte svårt att finna liknande uttalanden av akademiska forskare i media. Tyvärr är det så att man sällan har någon egentlig insikt i vad en måltavla för läkemedel är, vilket ofta leder till att falska förhoppningar väcks exempelvis hos patientgrupper. Anders Lehmann reder här ut vad som definierar en måltavla för läkemedel.
Valet av måltavla för ett nytt läkemedel är det enskilt viktigaste beslutet när nya projekt startas av läkemedelsbolag. Vägen mot introduktion av ett nytt läkemedel på marknaden kantas av en mängd kritiska beslut, men många av problemen man ställs inför under utvecklingen är av teknisk karaktär och kan ofta övervinnas. Väljer man fel måltavla kommer man däremot oundvikligen misslyckas eftersom biologin som sådan är ristad i sten. De forskare som uttalar sig i media om nya måltavlor har sällan någon kunskap om läkemedelsforskning, och de är ofta inte medvetna om att många av de molekyler de karakteriserar som måltavlor inte går att påverka farmakologiskt även om detta problem minskat i takt med utvecklingen av biologiska läkemedel. Deras största förbiseende är dock att de bara bedömer den potentiella effekten och inte risken för biverkningar. Dessutom spekuleras det ofta om terapeutisk effekt på väldigt lösa grunder såsom fynd gjorda i isolerade celler eller i genetiskt förändrade gnagare. Det är egentligen inte så svårt att finna nya kandidater för måltavlor om man bara ser till den potentiella terapeutiska effekten. Uttrycket ”Primum non nocere” (”Först av allt, inte skada”) är lika aktuellt i dag som det varit genom tiderna och det kan vara betydligt mer allvarligt att introducera ett läkemedel som skadar patienter än ett som inte har tillräckligt bra effekt. Den stora utmaningen består i att tidigt avgöra om den terapeutiska effekten kan uppnås utan begränsande biverkningar. Det är olyckligt att de forskare som verkligen förstår vad som definierar en ny måltavla – de som arbetar inom industrin – nästan aldrig hörs i media. Det är emellertid förståeligt eftersom man vill hålla information om nya måltavlor hemlig så länge som möjligt av patent- och konkurrensskäl.
