Kartläggning om patienters tillgång till läkemedel för behandling av sällsynta hälsotillstånd
TLV har lämnat en delrapport till regeringen för uppdraget att föreslå hur patienternas tillgång till läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar kan stärkas. TLV redovisar en kartläggning av tillgången till läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd som visar att två tredjedelar av särläkemedlen omfattas av förmånerna eller av nationella rekommendationer för användning i slutenvården.
Kartläggningen visar att det finns variationer gällande behov, behandlingsnytta och kostnad.
– Andelen läkemedel ger oss en bild, men nu blir det viktigt att identifiera för vilka läkemedel eller vid vilka situationer som vårt arbete bör stärkas för att vi ska kunna subventionera de läkemedel som ger patienten mest nytta, säger Sofie Alverlind, projektledare på TLV.
Den senaste tioårsperioden har antalet läkemedel för sällsynta hälsotillstånd, som haft försäljning på den svenska marknaden, fördubblats. Det är en positiv utveckling som kan innebära viktiga behandlingsmöjligheter för patienter som saknar behandling eller där nuvarande behandling inte fungerar tillfredsställande.
Läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd kan vara en stor utmaning för samhället då det ofta handlar om läkemedel där företaget har satt ett mycket högt pris. Det finns också idag en bild av att läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd inte blir tillgängliga för svenska patienter i tillräcklig utsträckning eller jämfört med andra länder.
För att få en fördjupad bild av tillgängligheten till läkemedel för sällsynta hälsotillstånd har TLV kartlagt de särläkemedelsärenden som myndigheten haft mellan 2015 och 2022. Kartläggningen visar att omkring två tredjedelar av de utredda särläkemedlen fick bifall till subvention från TLV eller positiv rekommendation från NT-rådet (Rådet för nya terapier) och som då är rekommenderade för att användas i slutenvården som klinikläkemedel.
– Även om mycket fungerar väl, ser vi behov av utveckling inom flera områden för att stärka tillgång till behandling med de läkemedel som gör mest nytta vid svåra sällsynta sjukdomar där behandlingsalternativ saknas, säger Sofie Alverlind.
TLV kommer bland annat att utreda om det är möjligt att skapa mer hälsa för pengarna genom att acceptera högre kostnader för vissa läkemedel där tillgången behöver förbättras, men samtidigt minska kostnaderna för andra läkemedel där tillgången inte har lika stark koppling till priset.
– Vi ser detta regeringsuppdrag som en viktig möjlighet att verka för en förändring som leder till att patienter får tillgång till effektiva behandlingar till rimlig kostnad – både sådana som används vid sällsynta och vanligare hälsotillstånd, säger Sofie Alverlind.
