Sobis Aspaveli godkänt i Europa

Aspaveli® (pegcetacoplan) godkänt i Europa för användning hos behandlingsnaiva vuxna patienter med PNH

Sobi® meddelar idag att Europeiska kommissionen (EC) har godkänt att indikationen för Aspaveli® (pegcetacoplan) utvidgas till att även gälla behandling av vuxna patienter med paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) som har hemolytisk anemi.

Aspaveli är sedan tidigare godkänt i Europa för behandling av vuxna med PNH som är anemiska efter behandling med en C5-hämmare under minst tre månader. Aspaveli blir nu den första C3-hämmaren som godkänts som första linjens behandling av PNH i Europa, och som genom sin unika verkningsmekanism erbjuder effektiva behandlingsresultat genom förbättring av hemoglobin och andra kliniska markörer.

”Dagens godkännande framhäver de robusta kliniska data som stödjer Aspavelis effekt- och säkerhetsprofil, och ger vårdpersonal och patienter större möjligheter att effektivt behandla PNH”, säger Lydia Abad-Franch MD, Head of R&D and Medical Affairs och Chief Medical Officer på Sobi. ”Patienter i Europa kommer nu att kunna påbörja behandling med Aspaveli vid diagnos eller byta från sin nuvarande behandling med C5-hämmare om de visar tecken på hemolytisk anemi. Denna viktiga milstolpe visar på vårt engagemang att förbättra behandlingsalternativen för de som drabbats av detta sällsynta och komplexa tillstånd.”

PNH är en sällsynt, kronisk och livshotande blodsjukdom där okontrollerad komplementaktivering leder till att syrebärande röda blodkroppar bryts ned. Tillståndet kännetecknas av ihållande låga nivåer av hemoglobin och kan kräva frekventa transfusioner samt leda till funktionsnedsättande symtom såsom uttalad trötthet orsakad av anemi. Trots förbättringar vid behandling med C5-hämmare visar tvärsnittsstudier som genomförts i EU och USA att upp till 86 procent av patienter med PNH som behandlats med C5-hämmare förblir anemiska^1,2,3.

Godkännandet av den utvidgade indikationen är baserat på data från APL2-308 (PRINCE, NCT04085601), en öppen, randomiserad, jämförande studie som inkluderade patienter med PNH som inte hade behandlats med någon komplementhämmare inom tre månader före screening och med hemoglobinnivåer under den nedre gränsen för normalvärdet samt nivåer av laktatdehydrogenas ≥1,5 gånger den övre gränsen för normalvärdet. Effekt och säkerhet av Aspaveli utvärderades under en period om 26 veckor jämfört med standardbehandling (t.ex. transfusioner, kortikosteroider, kosttillskott som järn, folat och vitamin B12; exklusive komplementhämmare).^4,5

Aspaveli är det europeiska varumärket för pegcetacoplan. Även i USA är pegcetacoplan godkänt för behandling av vuxna med PNH, där det kommersialiseras av Apellis och marknadsförs under namnet Empaveli®.