EU-kommissionen beviljar Sobi® marknadsgodkännande för ALTUVOCT™ för behandling av hemofili A

Sobi® meddelar att EU-kommissionen har beviljat marknadsgodkännande för ALTUVOCT™ (efanesoctocog alfa) för behandling och prevention av blödningar samt perioperativ profylax vid hemofili A. ALTUVOCT är en faktorersättningsterapi som ger långvarigt höga faktor VIII-nivåer hos patienter i alla åldrar oavsett tillståndets svårighetsgrad. En profylaktisk dos en gång per vecka ger barn, ungdomar och vuxna en faktor VIII-aktivitetsnivå som ligger ovanför gränsen för vad som räknas som hemofili (över 40%) under större delen av veckan, och når dalvärden på 15% hos vuxna och ungdomar före nästa dos. Detta innebär ett väsentligt förbättrat skydd mot blödningar jämfört med tidigare faktor VIII-profylax.

EU-kommissionen har också följt den Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s rekommendation om bibehållen särläkemedelsstatus för ALTUVOCT som beviljats tio års marknadsexklusivitet. EMA:s rekommendation tar hänsyn till befintliga behandlingar och noterar att profylax med ALTUVOCT en gång i veckan visade en signifikant lägre årlig blödningsfrekvens jämfört med andra faktor VIII-produkter, vilket utgör en kliniskt relevant fördel.

”Trots att framsteg gjorts begränsar hemofili fortfarande patienters möjligheter i livet vilket betyder att det finns ett fortsatt behov av behandlingar som erbjuder förhöjt skydd. ALTUVOCTs långvarigt höga FVIII-aktivitetsnivåer med dosering en gång i veckan har potential att väsentligt förbättra livskvaliteten för personer med hemofili A. Studierna visade väsentliga förbättringar i prevention och behandling av blödningar samt betydande förbättringar i fysisk hälsa, smärta och ledhälsa”, säger professor Robert Klamroth, MD, PhD, chef för institutionen för invärtesmedicin, vaskulär medicin och koagulationsrubbningar vid Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlin, Tyskland.

Marknadsgodkännandet baseras på resultaten från de pivotala fas 3-studierna som utvärderade effekten och säkerheten av ALTUVOCT hos personer med svår hemofili A: XTEND-1 hos vuxna och ungdomar, och XTEND-Kids hos barn. Dessa studier visade att profylax med ALTUVOCT en gång i veckan (50 IE/kg) gav ett signifikant blödningsskydd oavsett ålder (medelvärde årlig blödningsfrekvens, ABR <1 och 80–88 % av patienterna var fria från spontana blödningar). Resultaten visade också väsentlig förbättring av ledhälsa, fysisk hälsa, smärta och allmän livskvalitet vid en jämförelse av värdena vecka 52 med värdena innan behandling sattes in.^1,2 Ingen utveckling av faktor VIII-inhibitorer observerades i det kliniska programmet med ALTUVOCT.

”Godkännandet av ALTUVOCT markerar ett stort steg framåt inom hemofilivården med potential att avsevärt förbättra behandlingsresultaten och livskvaliteten. För första gången kan faktor VIII-aktivitetsnivåerna upprätthållas under större delen av veckan med förenklad dosering en gång i veckan. Vi är stolta över vårt samarbete med människorsom lever med hemofili, när vi leder ett paradigmskifte mot normal hemostas och skapar nya möjligheter tillsammans”, säger Lydia Abad-Franch, MD, MBA, Head of Research, Development, and Medical Affairs, och Chief Medical Officer på Sobi.

Hemofili A är ett sällsynt, livslångt genetiskt tillstånd där kroppen inte producerar tillräckligt med normalt fungerande faktor VIII – ett protein som är nödvändigt för blodets koagulation. Tillståndet förekommer hos ungefär en på 5 000 födda pojkar per år och mer sällan hos kvinnor. Personer med hemofili A upplever blödningar som kan vara smärtsamma, ge upphov till bestående ledskador, och som i vissa fall kan vara livshotande. Tack vare betydande framsteg i tillgängliga behandlingsalternativ har kliniska resultat förbättrats över tid, men viktiga kliniska och sociala behov kvarstår alltjämt för de som lever med tillståndet.

ALTUVOCT erhöll sitt första marknadsgodkännande av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i februari 2023. Tidigare, i maj 2022, hade efanesoctocog alpha som första faktor VIII-terapi beviljats Breakthrough Therapy-status av FDA – samt i februari 2021 s.k. Fast Track-status och 2017 särläkemedelsstatus.  

Referens

1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318.
2. Malec, L., Dunn, A., Carcao, M., Zulfikar, B., Berrueco, R., Brown, S., Khan, U., Gunawardena, S., Neill, G., Abad-Franch, L., Bystrická, L., Santagostino, E., & Susen, S. (2023). Treatment of Bleeding Episodes with Efanesoctocog Alfa in Children with Severe Hemophilia A in the XTEND-Kids Phase 3 Study. Blood, 142 (Supplement 1), 3993.