ATMP-rapporten visar styrkor men få initiativ inom barnonkologi

Kerstin Sollerbrant, senior forskningsexpert.

Årets ATMP-rapport från ATMP Sweden ger en såväl internationell som nationell överblick och visar bland annat att Sverige ligger relativt bra till sett till kliniska prövningar, framför allt cell- och genterapier, och att det finns både små och stora företag i Sverige som bedriver utveckling på området, men också att utvecklingen av avancerade läkemedel släpar efter på barnsidan.  Tvådagarsseminariet i Malmö bekräftar bilden av ett dynamiskt fält och behovet av prövningar på barn, berättar Barncancerfondens Kerstin Sollerbrant.

”Annual report ATMP” har tagits fram av ATMP Sweden i samarbete med Triathlon och ger genom insamlade data en överblick av senaste utvecklingen inom sektorn.

Sammanfattningsvis visar rapporten att behandlingar med ATMP blir allt vanligare i svensk hälso- och sjukvård. Det finns ett flertal avancerade terapier rekommenderade av NT-rådet och antalet kliniska studier och forskning som utförs av ATMP-utvecklare i Sverige och världen över borgar för att fler nya läkemedel och behandlingar kommer framöver.

Barncancerfonden är medlem i föreningen ATMP, som nu etableras efter att projektet ATMP Sweden avslutas, och representeras av Kerstin Sollerbrant, senior forskningsexpert, i föreningens styrelsen. Hon ingår även i EMAs arbetsgrupp för avancerade terapier, Committee for Advanced Therapies (CAT), vilken har en central roll i att bedöma och övervaka avancerade terapiläkemedel (ATMP) inom Europeiska unionen, som patientföreträdare.

– När man läser rapporten ur ett patientperspektiv är det glädjande att se att Sverige ligger bra till inom forskning och utveckling av nya och avancerade terapier men det är också som alltid lite smolk i bägaren när det handlar om utveckling av läkemedel för barn. Trots tydliga behov ligger utvecklingen på barnsidan efter utvecklingen på vuxensidan.

Incitament saknas
Förklaringen är mindre patientgrupper men också brist på incitament. Såväl lagöversikter som olika satsningar görs just nu på EU-nivå för att accelerera utvecklingen av produkter för mer sällsynta diagnoser. Både finansieringsmodeller och processer behöver ses över för att snabba på införandet av nya behandlingar i hälso- och sjukvården.

– Jag hoppas verkligen att vi får in tydliga incitament i den översyn av den europeiska läkemedelslagstiftningen som just nu pågår men också att vi i Sverige hittar nya sätt att öppna upp för andra aktörer som akademiska forskare, mindre företag och även patientorganisationer att få stöd för att ta dessa ofta mindre lönsamma produkter ända fram till ett marknadsgodkännande, säger Kerstin Sollerbrant.

Inom barnonkologin har användandet av ATMP kommit längst inom akut lymfatisk leukemi (ALL) där idag CAR-T terapier används när patienten inte svarar på första linjens behandling men även för solida tumörer så har forskningen kommit så långt att studier på patient börjar bli aktuellt:

– Både för hjärntumörer och svårbehandlade neuroblastom så hoppas vi att CAR-T ska kunna utvecklas och på så sätt öka behandlingsrepertoaren för några av de allvarligare diagnoserna, säger Kerstin Sollerbrant.

Tvådagarsseminarium i Malmö
Den 25 – 26 november arrangerade ATMP Sweden sin årliga konferens, denna gång i Malmö. Kerstin Sollerbrant deltog och tog med sig hem att ATMP-läkemedel redan idag används, kommer att användas i än högre grad, och förhoppningsvis bli en ”game changer” för många olika sjukdomar. Men hon konstaterar också att det fortfarande är mycket som måste falla på plats innan ATMP-läkemedlen kan ingå som ett naturligt behandlingsalternativ.  Först och främst måste produktionsmetoderna för ATMP-läkemedel som idag är komplicerade förbättras, skalas upp och effektiviseras. Men vi måste också standardisera diagnostiken och se till att långtidsuppföljningen av effekt och säkerhet tas med i planeringen på ett bättre sätt. Vården behöver helt enkelt anpassas för dessa nya typer av läkemedel.

När detta är på plats så hoppas Kerstin Sollerbrant att det ska bidra till ökad kostnadseffektivitet.

– Förbättringar inom dessa områden tror jag skulle minska priset på ATMP-läkemedlen och underlätta diskussioner kring prismodeller och tillgänglighet av ATMP-läkemedel, det som dominerar debatten idag. Jag hoppas också att forskningen inom området stimuleras så att vi verkligen ser ännu fler nya läkemedel i framtiden.

Nyckeltal i ”ATMP annual report” som beskriver nuläget för användning inom svensk hälso- och sjukvården är:

•Sverige har 4 ATMP-centra vid universitetssjukhusen i Uppsala, Stockholm, Göteborg och Lund.

•Kliniska prövningar inom ATMP fördubblades från 2021 till 2024 (och räknas fortfarande – minst 48 för närvarande aktiva)

•77% ökning av CAR T-behandlingar från 2022-2024 (och räknas fortfarande – 146 infusioner givna som standardbehandling)

•Svenska små och medelstora utvecklare får över 16 miljoner EUR i EU-finansiering

•Sverige leder Europa i ATMP-publikationer per capita och fortsätter att öka

•7 rekommenderade ATMP:er i Sverige – 4 CAR T och 3 genterapier. 6 till är under utredning av TLV/NT-rådet

•Endast en behandling är godkänd för barnonkologisk behandling och det är CAR-T för en specifik form av leukemi.

Läs hela rapporten här:
ATMP2030 releases annual ATMP report for 2024 | ATMP Sweden

Inom barnonkologin har användandet av ATMP kommit längst inom akut lymfatisk leukemi (ALL) där idag CAR-T terapier används när patienten inte svarar på första linjens behandling