Positiva data från fas 2-studien NOBLE med pegcetacoplan presenterade som “late-breaker” vid ERA-kongressen

• Den snabba minskningen av sjukdomsaktivitet som uppvisades efter 12 veckor bibehölls efter ett år
• 55% av patienterna hade ingen (noll) C3c-infärgningsintensitet, vilket tyder på att C3c-deponeringarna eliminerats.
•  Resultaten lyftes fram i en s.k. late-breaking muntlig presentation vid European Renal Associations (ERA) kongress

Sobi® och Apellis Pharmaceuticals meddelade idag positiva ettårsresultat från fas 2-studien NOBLE, där systemisk pegcetacoplan utvärderas som en målinriktad C3 terapi vid behandling av återfall i C3 glomerulopati (C3) och primär immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN) efter transplantation. Resultaten presenterades under en s.k. late-breaking muntlig presentation vid European Renal Associations (ERA) kongress i Stockholm den 23–26 maj.

”Det är glädjande att se att behandling med pegcetacoplan snabbt minskade sjukdomsaktiviteten på bara 12 veckor och sedan bibehöll effekten på lång sikt”, säger Fadi Fakhouri, MD, PhD, studieförfattare och professor i nefrologi vid CHUV Lausanne, Schweiz. ”Många patienter med C3G eller IC-MPGN kommer sannolikt att återinsjukna efter en transplantation, vilket innebär att de riskerar att behöva ytterligare en njurtransplantation eller dialys. Det finns ett enormt behov av en behandling som är inriktad på orsaken till dessa sjukdomar, och dessa hittills oöverträffade resultat är mycket uppmuntrande.”

Resultat efter ett år för de 11 patienter som behandlades med pegcetacoplan och där data finns tillgänglig:

• Sju (64%) av patienterna uppvisade en minskning av C3c-infärgningsintensiteten med två eller flera storleksordningar från baslinjen.
• Sex (55%) av patienterna, inklusive tre patienter med IC-MPGN, hade ingen (noll) infärgningsintensitet, vilket tyder på att C3c-deponeringarna eliminerats.
• I överensstämmelse med minskningen av C3c-infärgningen uppvisade sju patienter (64%) ingen (noll) inflammation, mätt som aktivitetspoäng enligt C3G-histologiskt index.

Förhöjda nivåer av C3c-deponeringar är en markör för sjukdomsaktivitet, vilket kan leda till njurinflammation, skada på njuren, eller njursvikt. Eliminering av både C3c-deponeringar och inflammation tillåter njuren att återhämta sig och förlänger dess funktion. Dessutom visade behandling med pegcetacoplan bestående förbättringar av viktiga sjukdomsmått inklusive proteinuri och fortsatt stabilisering av njurfunktionen.

”Efter transplantation får patienter med C3G och IC-MPGN ofta sjukdomsåterfall, så behovet av ett terapeutiskt tillvägagångssätt som tar itu med grundorsaken till dessa tillstånd kan inte överskattas”, säger Lydia Abad-Franch MD, Head of R&D and Medical Affairs och Chief Medical Officer på Sobi. ”Dessa resultat stärker vår övertygelse om pegcetacoplans potential att adressera dessa sällsynta, allvarliga och livshotande tillstånd i både transplanterade och icke-transplanerade njurar.”

”Resultaten från NOBLE tyder vidare på att pegcetacoplan behandlar den underliggande orsaken till dessa sjukdomar genom att direkt rikta sig mot C3”, säger Caroline Baumal, MD, Chief Medical Officer på Apellis. ”Vår pågående fas 3-studie VALIANT utvärderar potentialen av pegcetacoplan hos alla patienter med dessa sällsynta njursjukdomar, och vi ser fram emot att meddela de övergripande resultaten senare i år.”

Pegcetacoplan tolererades generellt väl. Majoriteten av biverkningarna var milda till måttliga och överensstämde med tidigare rapporterade resultat.

Referens

1. C3 glomerulopathy. National Institute of Health, Genetics Home Reference. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/c3-glomerulopathy#resources. Accessed November 21, 2019.
2. Zand L, et al Clinical findings, pathology, and outcomes of C3GN after kidney transplantation. J Am Soc Nephrol. 2014 May;25(5):1110-7. doi: 10.1681/ASN.2013070715. Epub 2013 Dec 19.
3. Data on file using literature consensus.

Om fas 2-studien NOBLE

Fas 2-studien NOBLE (NCT04572854) är en öppen, randomiserad, kontrollerad multicenterstudie utformad för att utvärdera effekt och säkerhet av pegcetacoplan hos 13 vuxna som återinsjuknat i C3G eller IC-MPGN efter transplantation. Studiedeltagarna randomiserades i förhållandet 3:1 till att få antingen pegcetacoplan och standardbehandling (IC-MPGN: n=2; C3G: n=8) eller stå kvar på standardbehandling (IC-MPGN: n=1; C3G: n=2) i 12 veckor, och från vecka 13 till 52 fick samtliga patienter pegcetacoplan. Studiens primära effektmått var andelen patienter med minskad C3c-infärgning på njurbiopsi efter 12 veckors behandling med pegcetacoplan. De sekundära effektmåtten inkluderar en utvärdering av säkerheten, andelen patienter med minskning av C3c-infärgning på njurbiopsi efter 52 veckors behandling samt andelen patienter som uppnådde minst 50 procents minskning av proteinuri.

Om studien VALIANT
Fas 3-studien VALIANT (NCT05067127) är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie avsedd att utvärdera effekt och säkerhet av pegcetacoplan hos cirka 90 patienter från tolv års ålder med C3G eller primär IC-MPGN. Det är den enda studien som inkluderar såväl patienter med medfödda njursjukdomar som patienter som återinsjuknat efter att ha genomgått en njurtransplantation. Studiedeltagarna randomiseras till att få antingen 1080 mg pegcetacoplan eller placebo två gånger i veckan under 26 veckor. Efter den randomiserade och kontrollerade perioden om 26 veckor går patienterna vidare till en öppen fas om ytterligare 26 veckor där samtliga studiedeltagare får pegcetacoplan. Studiens primära effektmått är den log-transformerade kvoten av urinprotein/kreatininkvoten (uPCR) vid vecka 26 jämfört med baslinjen.

Om C3 glomerulopati (C3G) och immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN)
C3G och primär IC-MPGN är sällsynta och svåra njursjukdomar som kan leda till njursvikt. Förhöjda nivåer av C3c-deponeringar är en markör för sjukdomsaktivitet, vilket kan leda till njurinflammation, skada på njuren, eller njursvikt. Det finns inga behandlingar som är inriktade på den underliggande orsaken till dessa sjukdomar. Cirka hälften av alla personer som lever med C3G och IC-MPGN drabbas av njursvikt inom fem till tio år efter diagnos, vilket kräver en betungande njurtransplantation eller livslång dialys.¹ Dessutom kommer två tredjedelar av de patienter som genomgått en njurtransplantation att återinsjukna.² Sjukdomarna beräknas drabba 5 000 personer i USA och upp till 8 000 i Europa.³

Om Pegcetacoplan vid sällsynta sjukdomar

Pegcetacoplan är en målinriktad behandling mot C3 som syftar till att reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Okontrollerad aktivering av C3 kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga sjukdomar. Pegcetacoplan utvärderas för sällsynta sjukdomar inom hematologi och nefrologi. Pegcetacoplan är godkänt för behandling av paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) som EMPAVELI^®/Aspaveli^® i USA, EU och andra marknader världen över.

Om Sobis och Apellis samarbete

Sobi och Apellis har globala rättigheter för gemensam utveckling av systemisk pegcetacoplan. Sobi har exklusiva rättigheter till kommersialisering av systemisk pegcetacoplan utanför USA, och Apellis har exklusiva kommersialiseringsrättigheter för systemisk pegcetacoplan i USA samt globala kommersialiseringsrättigheter för oftalmologisk pegcetacoplan, inklusive geografisk atrofi.

Calliditas Therapeutics today announced the presentations of an additional efficacy analysis of Nefecon (TARPEYO® (budesonide) delayed release capsules)) as well as a real-world analysis of the use of systemic glucocorticoids (SGC) in IgA nephropathy (IgAN). These were presented at ERA 2024 virtually and in Stockholm on May 23 – 26, 2024.

Alzinova kommer att presentera sina fas Ib-resultat med vaccinkandidaten ALZ-101 vid Biotech International Convention, US Bio i juni. Målet är att etablera globala partnerskap och snabbare nå marknaden. Tajmingen ser optimal ut efter AC Immunes lukrativa utlicensiering av immunterapin ACI-24, som likt ALZ-101 riktas mot amyloid beta.
– Vi ligger helt rätt i utvecklingen och kommer vara en självklar komponent i Big Pharmas Alzheimerportfölj, säger Alzinovas Business Development Director, Sebastian Hansson.

Läs hela intervjun med Sebastian Hansson på biostock.se här. 

SciBase meddelar i ett pressmeddelande att företaget lanserar eBarrier Score, det första AI-drivna analysverktyget för bedömning av hudens barriär för forskning och kosmetiska tester

SciBase är en pionjär inom tidig detektion och prevention inom dermatologi tillkännager lanseringen av eBarrier Score för Nevisense, det första AI-verktyget för bedömning av hudens barriär för användning inom forskning och kosmetiska tester. eBarrier Score analysverktyget tillkännagavs idag vid Cosmetotests kosmetiska testsymposium i Lyon, Frankrike.

Forskare inom området hudens barriär och kosmetiska produkter kan nu använda Nevisense och eBarrier Score för att bedöma produkter och påståenden relaterade till hudbarriärens funktion. Den globala marknaden för kosmetiska produkter som syftar till att förbättra människors hudbarriär växer snabbt.

Nevisense och eBarrier Score använder AI-genererade algoritmer som forskare kan använda för att direkt kvantifiera svårighetsgraden av hudbarriärdysfunktion relaterad till vanliga hudsjukdomar

I en nyligen publicerad studie (Skin Barrier Function Assessment: Electrical Impedance Spectroscopy Is Less Influenced by Daily Routine Activities Than Transepidermal Water Loss  gjordes den första direkta jämförelsen mellan elektrisk impedansspektroskopi (EIS) med Nevisense och trans-epidermal water loss (TEWL). Studien visar att Nevisense är en mer robust och pålitlig teknik för att bedöma hudens barriärfunktion än den inom forskning allmänt accepterade TEWL-mättekniken.

”Vi är stolta över att kunna introducera eBarrier Score till marknaden för kosmetisk forskning,” säger Pia Renaudin, VD för SciBase. ”Varje dag presenteras det nya kosmetiska produkter relaterade till hudbarriärfunktionen. Nevisense eBarrier Score är redan ett etablerat verktyg inom det medicinska forskningsområdet och att ta det till den kosmetiska forskningsmarknaden kommer verkligen att gynna konsumenterna.”

För mer information om eBarrier Score och SciBase forskning eller medicinska produkter, besök scibase.com. I februari tillkännagav SciBase ett samarbete med Skinobs, en ledande global plattform som kopplar ihop forskare med den utrustning de behöver för sin kosmetiska och medicinska forskning. Genom detta partnerskap kan SciBase nu erbjuda Nevisense och eBarrier för bedömning av hudbarriärfunktionen inom kosmetiska tester på Skinobs-plattformen.

Asahi Kasei meddelar i ett pressmeddelande att man förvärvar Calliditas Therapeutics AB för att påskynda tillväxten och bli ett globalt hälsovårdsföretag.

Asahi Kasei, och framförallt dess läkemedelsverksamhet inom verksamhetsområdet ”Health Care”, avser att expandera globalt genom specialisering inom immunologi, transplantation och närliggande sjukdomar. I sin affärsplan för verksamheten på medellång sikt 2024 (”Be a Trailblazer”) introducerade Asahi Kasei tio ”Growth Gears” (GG10) som riktar in sig på de verksamheter som ska driva nästa fas av tillväxt, vilka innefattar bland annat Asahi Kaseis läkemedelsverksamhet. Sedan dess har Asahi Kasei haft som ambition att accelerera tillväxten för läkemedelsverksamheten såsom ett globalt specialistläkemedelsföretag (Eng. Global Specialty Pharma).

Asahi Kasei fortsätter att fokusera på att maximera potentialen i Veloxis samtidigt som man söker ytterligare möjligheter globalt, med fokus på den amerikanska marknaden. Asahi Kasei har sökt efter förvärvsobjekt som bidrar till dess tillväxtstrategi inom läkemedelsverksamheten.

Calliditas är ett differentierat specialistläkemedelsföretag som fokuserar på att behandla ouppfyllda medicinska behov, med ett starkt ”track record” inom läkemedelsforskning och kommersialisering, under ledning av en högt ansedd bolagsledning. Calliditas produkt, TARPEYO, som i hög grad kompletterar Asahi Kaseis befintliga geografiska områden och behandlingsområden, behandlar en ovanlig sjukdom som kallas immunglobulin A nefropati och är för närvarande den enda fullt godkända behandlingen som har visat sig minska förlusten av njurfunktionen hos vuxna med primär immunglobulin A nefropati med risk för sjukdomsprogression.

Asahi Kasei tror starkt på att transaktionen kommer att accelerera dess transformation till ett globalt specialistläkemedelsföretag genom att frigöra potentialen i Calliditas befintliga verksamhet och anställda.

Asahi Kasei har som mål att uppnå följande effekter genom förvärvet av Calliditas:

• Befästa sin marknadsnärvaro i USA genom att expandera sin interna försäljningsstruktur för njur- och autoimmuna sjukdomar
• Etablera en närvaro i Europa, med initialt fokus på forsknings- och utvecklingsverksamhet
• Öka möjligheterna för in-licensiering och forskning avseende nya läkemedelskandidater som drar nytta av Asahi Kaseis utökade plattform som ett globalt specialistläkemedelsföretag

Forskningsbolaget Xspray Pharma ska presentera data som visar att samtidig medicinering med PPI:er och TKI:er förekommer frekvent hos KML-patienter. Det görs vid American Society of Clinical Oncology (ASCO) årsmöte i Chicago, USA. Abstraktet som bygger på studien ”Frequency of Comedication of Proton Pump Inhibitors with Crystalline Dasatinib in Chronic Myeloid Leukemia and Effects of TKI-Bioavailability”.