Ascelia Pharma, ett bioteknikbolag med fokus på att förbättra livet för människor som lever med sällsynta cancersjukdomar, meddelade idag att leverkontrastmedelskandidaten Orviglance® signifikant förbättrar visualiseringen av fokala leverskador och därmed uppnådde det primära effektmåttet i den registreringsgrundande fas 3-studien SPARKLE. Investerare och analytiker är inbjudna till den virtuella uppdateringen: ”Att föra Orviglance till patienterna”, Tisdag 7 maj kl. 14.00

• Fas 3-studien visade övertygande visualisering av fokala leverskador med Orviglance (CMRI) jämfört med icke-förstärkt MR, med statistisk signifikans för alla tre läsarna (<0,001)
• Orviglance är i utveckling som ett first-in-class kontrastmedel för magnetkameraundersökning av levern hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion och har beviljats särläkemedelsstatus av amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA)
• Orviglance har en adresserbar marknadspotential på 800 miljoner USD globalt årligen
• Fas 3-datan är den sista i det kliniska utvecklingsprogrammet för Orviglance med 9 studier i 286 patienter och friska frivilliga
• Insändelse av ansökan om marknadsgodkännande (New Drug Application, NDA) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) förväntas i mitten av 2025
• Investerare, analytiker och media är inbjudna till den virtuella uppdateringen och live Q&A-sessionen om kommande aktiviteter: ”Att föra Orviglance till patienterna”, Tisdag 7 maj kl. 14.00

Den registreringsgrundande fas 3-studien, SPARKLE, uppnådde framgångsrikt det primära effektmåttet och visade att bolagets kontrastmedel för magnetkameraundersökning (MRI), Orviglance, signifikant förbättrade visualiseringen av fokala leverskador jämfört med icke-förstärkt MRI. Resultaten för alla tre läsarna hade hög statistisk signifikans (P-värden <0,001).

Tillförlitligheten i resultaten är stark och konklusiv för alla läsare – inkluderande en acceptabel nivå av variabilitet.

Vanliga biverkningar i denna sårbara patientpopulation var jämförbara med tidigare studier med Orviglance, såsom lätt till måttligt illamående. Inga allvarliga läkemedelsrelaterade biverkningar har observerats.

”Vi är mycket glada att kunna meddela dessa starka och övertygande fas 3-resultat för Orviglance. Detta är den viktigaste milstolpen för Ascelia såhär långt,” säger Magnus Corfitzen VD Ascelia Pharma. ”Efter stora utmaningar under SPARKLE-studien är vi mycket nöjda över att slutföra den kliniska utvecklingen av Orviglance med dessa starka resultat i fas 3. Vi ser nu fram emot att föra Orviglance vidare genom registreringsprocessen och göra det tillgängligt för patienter.”

Bolaget kommer nu att fokusera på att föra Orviglance genom den regulatoriska ansöknings- och godkännandeprocessen. Parallellt kommer vi att fortsätta att förbereda för lansering och fortsätta dialogen med potentiella kommersialiseringspartners för att göra Orviglance tillgänglig för patienter i behov av hög-kvalitativ leveravbildning utan gadoliniumrelaterade säkerhetsrisker.

”På vägnar av hela Ascelia Pharma teamet vill jag tacka patienter och läkare involverade i SPARKLE-studien såväl som andra partners som har bidragit till att färdiggöra datautläsningen. Vi ser fram emot att diskutera resultaten med det medicinska samfundet och läkemedelsmyndigheterna”, sa Magnus Corfitzen.

Bolaget förväntar att skicka in ansökan om marknadsgodkännande (New Drug Application, NDA) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) i mitten av 2025.

Investerare, analytiker och media är inbjudna till den virtuella uppdateringen: ”Att föra Orviglance till patienterna”, Tisdag 7 maj kl. 14.00. I denna uppdatering och live-Q&A kommer bolagsledningen att ytterligare förklara de starka headline-resultaten och dela med sig av planerna för de kommande regulatoriska- och kommersialiseringsaktiviteterna. En länk till evenemanget är tillgänglig på bolagets hemsida (www.ascelia.com).

Den kliniska utvecklingen av Orviglance är nu avslutad med konsistent positiv effekt- och säkerhetsdata från 286 patienter och friska frivilliga i nio studier, i vilken SPARKLE är den sista och registreringsgrundande studien. Patientrekryteringen i den globala multicenterstudien SPARKLE slutfördes tidigt under år 2023, med magnetkameradata från 85 patienter med kända eller misstänkta fokala leverskador och gravt nedsatt njurfunktion. I enlighet med regulatoriska krav har förbättringen av visualiseringen av leverlesioner utlästs av tre oberoende radiolog-läsare. I mitten på 2023 ledde den oväntade upptäckten av hög inomläsarvariabilitet i utläsningen av bilderna till att utvärderingen av effektresultat från SPARKLE förhindrades. På grund av detta beslutades det att en ny utläsning av bilderna med nya oberoende läsare skulle genomföras. Bolaget avslutade framgångsrikt denna nya utläsning i enlighet med tidsplanen med dagens meddelande.

Orviglance har beviljats särläkemedelsstatus av amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) för leveravbildning i patienter med gravt nedsatt njurfunktion. Dessa patienter har den högsta risken att utveckla det allvarliga och fatala tillståndet nefrogen systemisk fibros (NSF) efter exponering av den nuvarande tillgängliga klassen av gadoliniumbaserade kontrastmedel. Regulatoriska myndigheter har utfärdat varningar för användning av dessa kontrastmedel i denna sårbara patientpopulation. Därför finns det ett behov av ett alternativ för att upptäcka och visualisera fokala leverskador i patienter med nedsatt njurfunktion som idag typiskt får en oförstärkt magnetkameraundersökning. Magnetkameraundersökning av levern är en viktig del i cancerbehandlingen eftersom levermetastaser är vanliga i många cancertyper och ofta är den direkta orsaken till fatal utgång hos dessa patienter. Syftet med Orviglance är att ge patienter med nedsatt njurfunktion tillgång till säker och effektiv leveravbildning för att kunna leva längre och hälsosammare liv. Det medicinska behovet för dessa patienter representerar en adresserbar marknadspotential på 800 miljoner USD globalt.

*Bolaget betraktar ’i mitten av 2025’ som perioden från andra halvan av Q2 till första halvan av Q3.

Sanofi meddelar i ett pressmeddelande att Beyfortus visar en 82% minskning av RSV-sjukhusvistelser hos spädbarn efter implementering i verkligheten – ny data publicerad i The Lancet

• Ny evidens visar att Beyfortus (nirsevimab) väsentligt minskade RSVsjukdom i nedre luftvägarna och sjukhusvistelser hos spädbarn under RSV-säsongen 2023–2024, jämfört med ingen intervention.1-6

• Dessa resultat kompletterar den konsekvent höga effektiviteten av Beyfortus mot RSV-sjukdom i nedre luftvägarna som kräver sjukhusvård, vilket har visats i kliniska studier och resultaten från HARMONIE, en fas 3b-klinisk studie som genomfördes under verkliga förhållanden.7-10

Första RSV-säsongen efter Beyfortus implementering visade att Beyfortus minskade RSV-sjukhusvistelser med 82% (95% CI: 65,6 till 90,2) hos spädbarn under 6 månaders ålder, jämfört med spädbarn som inte fick någon RSV-intervention enligt de preliminära resultaten av en pågående studie som publicerats i The Lancet. Dessa resultat är en del av den treåriga NIRSE-GAL-studien som genomförs i Galicien, Spanien i samarbete med Galiciens direktorat för folkhälsa från Xunta de Galicia (Galiciens regering) och Sanofi.1

Resultaten är ett eko av de bevis från verkligheten som rapporterats från flera breda immuniseringsprogram för spädbarn i USA, Spanien och Frankrike under RSV-säsongen 2023–2024, vilket adderar värde till den redan konsekventa och höga effekt som observerats i kliniska studier med Beyfortus. Bevis från verkligheten visar om en behandling eller immunisering är effektiv i den kliniska verksamheten, till skillnad från ”effekt” som fastställs i noggrant kontrollerade kliniska prövningar. En gynnsam säkerhetsprofil observerades efter användning av Beyfortus, vilket överensstämmer med resultaten från kliniska studier.1-10

NIRSE-GAL är en stor, populationsbaserad, treårig uppföljningsstudie för att utvärdera effekten av Beyfortus efter att det inkluderats i Galiciens immuniseringsschema för spädbarn. Studien syftar till att mäta effekten av Beyfortus på sjukhusinläggningar på grund av RSV, sjukdom i nedre luftvägarna (alla orsaker), allvarlig sjukdom i nedre luftvägarna orsakad av 2/4 RSV, sjukhusinläggningar på grund av sjukdom i nedre luftvägarna (alla orsaker) och sjukhusinläggningar (alla orsaker) hos 3 olika grupper: spädbarn födda under RSV-säsongen, spädbarn yngre än 6 månader i början av säsongen samt barn i åldern 6-24 månader som är extra sårbara för allvarlig RSV-sjukdom. Immuniseringskampanjen 2023–2024 pågick från den 25 september 2023 till den 31 mars 2024.1

Om RSV
RSV är ett mycket smittsamt säsongsvirus som kan leda till allvarlig luftvägssjukdom hos spädbarn.11 Två av tre spädbarn smittas av RSV under sitt första levnadsår och nästan alla barn smittas innan de fyller två år.11,12 RSV är den vanligaste orsaken till sjukdomar i de nedre luftvägarna, inklusive bronkiolit och lunginflammation, hos spädbarn.13 Det är också en ledande orsak till sjukhusvistelse hos spädbarn i hela världen, och de flesta sjukhusvistelser för RSV inträffar hos friska fullgångna barn.14-17

Om Beyfortus
Beyfortus (nirsevimab) är den första immuniseringen som är avsedd att skydda alla spädbarn mot RSV under deras första RSV-säsong, inklusive de som föds friska och fullgångna eller prematurt samt de med specifika hälsotillstånd som gör dem extra sårbara för RSV-sjukdom. Beyfortus är en långverkande human monoklonal antikropp som ges direkt till nyfödda och spädbarn som en engångsdos och ger ett snabbt skydd för att förebygga sjukdom i de nedre luftvägarna orsakad av RSV utan att immunsystemet behöver aktiveras. Administrering av Beyfortus kan schemaläggas så att den sammanfaller med RSV-säsongen. Beyfortus har godkänts för användning i Europa, USA, Kina, Japan och många andra länder runt om i världen. Sanofi har som ambition att alla barn i Sverige ska skyddas mot RSV så snart som möjligt. Beyfortus är under övervägning just nu av NT rådet som en del av processen för ordnat införande

Positivt CHMP-utlåtande för Bristol Myers Squibb’s Opdivo (nivolumab) i kombination med cisplatin och gemcitabin som första linjens behandling av vuxna patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s rådgivande kommitté, CHMP, ger ett positivt utlåtande och rekommenderar att Opdivo i kombination med cisplatin och gemcitabin godkänns för första linjens behandling av vuxna patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer.

Rekommendationen baseras på resultaten från CheckMate -901, den första fas 3-studien med en immunterapi och kemoterapi i kombination som visar en överlevnadsvinst jämfört med kemoterapi hos patienter med icke-resektabel eller metastaserande urotelcellscancer.

Det positiva utlåtandet från CHMP kommer nu granskas av den Europeiska kommissionen och ett beslut om godkännande beräknas komma i juni 2024.