Behovsanpassade utvecklingsvägar skapar win-win-situationer för patienter och läkemedelsindustri
Behovsanpassade utvecklingsvägar skapar win-win-situationer för patienter och läkemedelsindustri
I Europa skapar konceptet ”adaptive pathways” möjligheten för patienter med de största, icke tillgodosedda behoven, att snabbare få tillgång till nya behandlingar genom en iterativ process med tidig och kontinuerlig generering av evidens. Trots en del kritik, har ökad uppmärksamhet från olika intressenter, samt initiativ som exempelvis från Center for Biomedical Innovation (CBI) vid Massachusetts Institute of Technology (MIT), tydliggjort vägen framåt för detta kontroversiella tillvägagångssätt. Om det blir framgångsrikt skulle ”adaptive pathways”, vilket på svenska skulle kunna översättas till behovsanpassade utvecklingsvägar, kunna effektivisera den övergripande processen för läkemedelsutveckling, till förmån för alla berörda. Detta särskilt i fråga om behandlingar av sällsynta sjukdomar där små populationer och begränsade mängder data kan utgöra stora hinder för läkemedlens tillgänglighet. Stella Blackburn och Mats Rosenlund, båda QuintilesIMS, har i denna artikel belyst de olika aspekterna för behovsanpassade utvecklingsvägar.
Framsteg inom genterapi och individanpassade läkemedel medför att många innovativa behandlingar riktar sig till små patientgrupper. Detta har stora konsekvenser för kostnaderna. Följden blir att aktörer står inför den utmanande uppgiften att både säkra tillgången på läkemedel, genom att balansera de växande utgifterna för läkemedelsutveckling, samt tillgodose kraven på tillräckligt underlag för säkerhet och värde. Tillsammans understryker dessa krafter den absoluta nödvändigheten av ett nytt tillvägagångssätt (se Figur 1).1,2 Hittills har ansatserna att förbättra läkemedelsutvecklingens paradigm sökt efter sätt att ge patienter med de största behoven tidigare tillgång till effektiv behandling, allt medan underlag kring säkerhet och värde ännu samlas in. Trots att den är tilltalande, har tanken på behovsanpassade utvecklingsvägar skapat debatt, där en del kritiker befarar att det kommer att leda till att evidenskraven och standarderna sänks och äventyrar patientsäkerheten.
Tillräcklig evidens?
Även om kliniska prövningar traditionellt ses som evidensens ’golden standard’ finns det växande oro bland aktörerna – inklusive regulatorer – över prövningarnas tillkortakommanden vad gäller deras förmåga att förutsäga hur ett läkemedel kommer att fungera i vanlig klinisk användning. Denna lucka, eller glapp, i evidens har uppmärksammats av den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) medicinske rådgivare Hans-Georg Eichler och medförfattare: ”Även med dessa framsteg inom kliniska prövningar kommer randomiserade kliniska prövningar (RCT) alltid att efterlämna en avsevärd osäkerhet kring nytta, risker, användning i verkliga livet och effekt hos nya läkemedel; RCT utformas ofta för att undanröja störande faktorer som samsjuklighet, eller utesluta äldre, sköra patienter. ’Rensning av störande faktorer’ ökar möjligheten att detektera ett läkemedels eventuella effekt men minskar den externa validiteten. Successiv minimering av denna typ av osäkerhet kommer att behöva åstadkommas genom bearbetning av data från observationsstudier.”3 I själva verket kan tidig tillgång utgöra en nyckelfaktor i att generera den real-world evidence (RWE) som aktörer behöver för att fatta beslut om utökad tillgänglighet. Att ta fram mer kunskap om ett läkemedels säkerhet och effekt i praktiken skulle kunna komplettera gängse information från kliniska prövningar, vilka för nischade grupper ofta grundar sig på ett litet underlag. Det skulle ge regulatoriska myndigheter bättre överblick när de ska utöka godkännanden av läkemedel. Det skulle också ge en lösning på deras långvariga oro kring det ”magiska ögonblicket” när ett läkemedel har godkänts och inte längre omfattas av den kliniska prövningens kontrollerade miljö (se Figur 2)
