Beyonttra godkänd i EU för behandling av ATTR-CM, en orsak till hjärtsvikt

Beyonttra (akoramidis) är nu godkänd i EU för behandling av vuxna med transtyretinamyloid kardiomyopati (ATTR-CM) – en känd orsak till hjärtsvikt.

Godkännandet baseras på positiva resultat från fas III-studien ATTRibute-CM.

För akoramidis observerades en nära fullständig (≥ 90 %) stabilisering av transtyretin (TTR)  vilket bromsar den amyloidogena processen som leder till ATTR-CM

Europeiska kommissionen har beviljat akoramidis marknads-godkännande i Europeiska unionen under varumärkesnamnet Beyonttra™(akoramidis) för behandling av vuxna med vildtyp eller variant transtyretinamyloidos kardiomyopati (ATTR-CM). ATTR-CM orsakas av att TTR blir instabilt och bryts ner, vilket leder till inlagring av amyloid i hjärtat.  Akoramidis, är en selektiv molekyl, som administreras oralt, två gånger dagligen och ger en nästintill fullständig stabilisering (≥ 90 %) av TTR. Resultat från fas III-studien ATTRibute-CM visade att akoramidis var överlägset (superior) placebo för effektmåtten, dödlighet oavsett orsak och antal sjukhusinläggningar orsakade av kardiovaskulär händelse.¹

”Hjärtsvikt är fortfarande en av de mest akuta utmaningarna inom den globala sjukvården, där tillstånd som ATTR-CM ofta är en odiagnostiserad orsak. EU-godkännandet av akoramidis är en viktig milstolpe för patienter som lever med ATTR-CM, det ger läkare ytterligare ett behandlingsalternativ som skyddar patienterna genom att minska risken för kardiovaskulära händelser och bromsa sjukdomsprogressionen”, säger Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization och medlem av Pharmaceuticals Leadership Team på Bayer. ”Vi kommer att ha ett nära samarbete med vårdgivare och myndigheter för att säkerställa snabb tillgång till behandlingen.”

Obehandlad är ATTR-CM en progressiv dödlig sjukdom som karakteriseras av amyloidinlagring i hjärtmuskeln som leder till restriktiv kardiomyopati, hjärtsvikt och arytmier. Patienter med ATTR-CM lever med en ständig risk för snabb sjukdomsprogress orsakad av fortsatt amyloidinlagring i hjärtmuskeln.^3-5 När ATTR-CM väl har diagnostiserats har patienterna en medianöverlevnad på 3-5 år om de inte behandlas.⁹

Om ATTR-CM och akoramidis

ATTR-CM uppstår när en ärftlig mutation i TTR-genen leder till att TTR blir instabilt, eller av åldrande och sönderfallande monomerer. Akoramidis har utformats för att efterlikna den genetiska varianten (T119M) som skyddar mot sjukdom, genom att påverka tetramerens stabilitet och hämmar dess nedbrytning till monomerer, vilket bromsar den amyloidogena processen som leder till ATTR-CM. ^1,6,10-13

Akoramidis, resultat från fas-III studien

ATTRibute‑CM var en internationell, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie i vilken 632 patienter med ATTR-CM deltog. Studiens primära mål var att fastställa akoramidis överlägsenhet jämfört med placebo, enligt ett hierarkiskt effektmått som innefattade dödlighet oavsett orsak och den kumulativa frekvensen av sjukhusinläggningar på grund av kardiovaskulära händelser.

I fas III-studien ATTRibute-CM uppnådde akoramidis det primära effektmåttet. I studien undersöktes effekten och säkerheten för akoramidis (givet två gånger dagligen jämfört med placebo) hos patienter med ATTR-CM. Jämfört med placebo var akoramidis överlägset och uppvisade en snabb och bestående klinisk fördel för det sammansatta effektmåttet total dödlighet och kardiovaskulärt relaterade sjukhusvistelser¹ hos ATTR-CM-patienter fram till månad 30:

Signifikant fördel visades för det primära effektmåttet1

36% riskreduktion i det kombinerade effektmåttet total dödlighet eller första kardiovaskulära sjukhusinläggning, jämfört med placebo vid 30 månader, fördelar visades redan 3 månader efter behandlingsstart, sekundärt effektmått¹⁵

50% relativ riskreduktion avseende årliga kardiovaskulära sjukhusinläggningar jämfört med placebo vid 30 månader, sekundärt effektmått¹⁴

Akoramidis tolererades i allmänhet väl, de vanligaste rapporterade biverkningarna var diarré och gikt.¹ 

Bayer och BridgeBio

Sedan mars 2024 har Bayer och BridgeBio samarbetat kring akoramidis i Europa. Fördelarna med partnerskapet är Bayers långa erfarenhet och expertis inom hjärt- och kärlsjukdomar i den Europeiska unionen i kombination med BridgeBios framsteg inom genterapi mot till exempel ATTR-CM.

 

Bayer inom kardiovaskulära sjukdomar

Bayer är ett framstående life science-företag där ett av fokusområdena är behandlingar inom det kardiovaskulära området. Företaget har en produktportfölj med flera läkemedel för kardiovaskulära sjukdomar, där det medicinska behovet är stort. Bayers kardiovaskulära pipeline inom precisionsmedicin innehåller flera innovativa produkter och substanser i olika stadier av preklinisk och klinisk utveckling.