Bioteknikbolag med ambitioner inom fetma

Det danskgrundade bioteknikbolaget Pila Pharma, med säte i Malmö, siktar på uppköp eller partnerskap inom några år. Det kortsiktiga målet är att vidareutveckla en lovande ny läkemedelskandidat för tablettbaserad behandling av övervikt och diabetes.

Det danskgrundade, men Malmöbaserade, bioteknikbolaget Pila Pharma, är noterat på Nasdaq First North i Stockholm. Bolaget har en tydlig strategi för framtiden: Inom några år siktar de på att bli uppköpta eller ingå partneravtal med en aktör som kan realisera företagets forskning inom behandling av fetma och andra livsstilssjukdomar med TRPV1-hämmare. Målet är att säkerställa att Pila Pharma:s läkemedelskandidat i tablettform kan släppas på marknaden så snart som möjligt.

 – Vi har en lovande läkemedelskandidat med en helt annan biverkningsprofil än andra läkemedel som är under utveckling eller som idag finns på marknaden. Vår ambition är att utveckla vår kandidat under de närmaste åren för att sedan lämna över till en större aktör som kan ta den till nästa nivå. Den globala marknaden letar efter effektiva behandlingar mot övervikt, särskilt skalbara tablettbaserade lösningar där vi tror att vi kan spela en roll i utveckling, säger vd Gustav H. Gram och fortsätter:

– Sedan vår grundares upptäckt år 1999 och starten av företaget 2014 har vi nått långt. Vi har erhållit data som tyder på att vi är på rätt väg. Nästa stora steg är att påvisa att konceptet har effekt (proof of concept) på viktreduktion. Vi är ensamma på marknaden om att arbeta med denna typ av molekyl – TRPV1-hämmare – som en ny terapeutisk metod för att behandla övervikt och andra livsstilssjukdomar. Om vi lyckas med detta mål är jag övertygad om att vi kommer att vara en seriös och attraktiv samarbets- eller uppköpskandidat.

Skalbar tablettbaserad lösning med andra biverkningar
Pila Pharma grundades av den tidigare Novo Nordisk-forskaren Dorte X. Gram. Gram var den första på den danska läkemedelsjätten, att identifiera den molekyl som senare blev semaglutid. Semaglutid är idag känd som den aktiva molekylen i Novo Nordisks storsäljare Ozempic och Wegovy.

Under sin tid på Novo Nordisk identifierade Gram även,  genom att blockera TRPV1-receptorn,en potentiell ny mekanism för att behandla metabola sjukdomar. Med Novo Nordisks utveckling av GLP-1 träder Pila Pharma in på en mycket konkurrensutsatt marknad där specifika parametrar i en ny produkt skapar konkurrensfördelar. Något Pila Pharma tror XEN-501 har.

– I vårt utvecklings- och analysarbete av XEN-D0501 fokuserar vi på kliniska resultat avseende säkerhet och effektivitet. Fokus är behandling av övervikt och relaterade sjukdomar som diabetes. Såväl patienter som läkare, men även hela industrin, efterfrågar effektiv tablettbehandling för viktnedgång utan biverkningar. Biverkningar som till exempel kräkningar, illamående och diarré. Om vi kan uppnå detta med en oral lösning, som dessutom kan skalas upp till stora volymer, ser vi en framtid där fler patienter förhoppningsvis får bättre möjligheter att minska och därefter bibehålla sin lägre vikt, säger Dorte X. Gram. Vidare förklarar hon:

– Cirka en tredjedel av patienterna globalt sett som använder GLP-1-läkemedel för att behandla fetma, § avbryter behandlingen efter en kort tid på grund av biverkningar, kostnader och bristande tillgänglighet. Det skulle därmed vara en klar fördel för oss om vi, som en differentiering från behandling med injicerbara läkemedel, kan skapa en skalbar lösning i tablettform. Tabletter som ökar tillgängligheten och bidrar till att patienter fortsätter sin behandling.

Pila Pharma grundades av den tidigare Novo Nordisk-forskaren Dorte X. Gram. Gram var den första på den danska läkemedelsjätten, att identifiera den molekyl som senare blev semaglutid. Foto: Pila Pharma.

Stor potential för medicinsk behandling av fetma i tablettform
År 1986 bidrog professor Jens Juul Holst från institutionen för biomedicinska vetenskaper vid Köpenhamns universitet till upptäckten av hormonet GLP-1, som kan stimulera insulinutsöndringen från bukspottkörteln. I dag används GLP-1-receptoragonister som beteckning för flera läkemedel som behandlar typ 2-diabetes och fetma.

Jens Juul Holst ser en stor potential för medicinsk behandling av fetma i pillerform, särskilt på vissa marknader.

– I vissa delar av världen kan det vara ett problem att låta sig stickas och då är en tablett bättre. Det gäller till exempel på de asiatiska och afrikanska marknaderna där det finns en uttalad sprutfobi, vilket öppnar upp för en enorm marknadspotential. Detta faktum att det finns ett motstånd mot sprutor påverkar läkemedelsbolagen generellt sett och av ekonomiska skäl är därför många av bolagen ovilliga att satsa på injektionspreparat, säger Jens Juul Holst.

Han förutspår att priset på produkterna kommer vara en ”game changer”:

– Det finns ett antal nya substanser i pipeline och om de håller vad de lovar kommer de så kallade små molekylerna i tablettformat att bli en stor framgång. Det beror bland annat på att de kommer att kunna säljas mycket billigare eftersom de, till skillnad från biologiska läkemedel, bygger på en mer tillgänglig teknik.

Pila Pharma:s främsta tillgång är TRPV1-hämmaren XEN-D0501, en tablett som tas oralt och som befinner sig i fas 2 av den kliniska utvecklingen. I slutet av 2024 meddelade bolaget att man sökt dialog med de regulatoriska myndigheterna för att fastställa det bästa tillvägagångssättet för nästa kliniska studie inom övervikt och diabetes.

Vi har en lovande läkemedelskandidat med en helt annan biverkningsprofil än andra läkemedel som är under utveckling eller som idag finns på marknaden, säger Gustav H. Gram. Foto: Pila Pharma.