EU godkänner hemofililäkemedel

Europeiska kommissionen har godkänt Pfizers Hympavzi (marstacimab) för användning hos vuxna och barn från 12 år, med svår hemofili A eller B, utan inhibitorer.

I EU är Hympavzi den första subkutana behandlingen som godkänts för personer med svår hemofili B och den första som administreras via en förfylld injektionspenna för personer med svår hemofili A eller B.

– Det här godkännandet är ett betydande framsteg för patienten eftersom det verkar blödningsförebyggande och administreras via en förfylld injektionspenna veckovis, säger Aina Törnblom, medicinsk rådgivare på Pfizer.

Godkännandet av Hympavzi är baserat på resultaten från fas 3-studien BASIS. Läkemedlet fick även regulatoriskt godkännande i USA i oktober 2024.

Om hemofili

•Blödarsjuka är en grupp medfödda sjukdomar som kännetecknas av brist på eller total avsaknad av en koagulationsfaktor, ett protein som får blodet att levra sig.

•Hemofili A är fem gånger vanligare än hemofili B. Sjukdomen förekommer främst hos män.

•För personer som lever med hemofili finns en ökad risk för spontan blödning, liksom för blödning efter skador eller operationer. Det är en livslång sjukdom som kräver ständig övervakning och behandling.

Källa: Socialstyrelsen

* Hympavzi är avsett för rutinmässig profylaktisk behandling hos patienter från 12 års ålder som väger minst 35 kg med:
• svår hemofili A (medfödd faktor VIII-brist, FVIII < 1 %) utan inhibitorer mot faktor VIII eller
• svår hemofili B (medfödd faktor IX-brist, FIX < 1 %) utan inhibitorer mot faktor IX.