Många utmaningar innan avancerade läkemedel når patienten
Avancerade läkemedel som cell- och genterapi utmanar vården som vi känner den. Dag Larsson, sakkunnig på LIF, berättar om arbetet med de regulatoriska frågor som måste lösas för att sven s ka patienter ska kunna ta del av de nya behandlingarna som nu står för dörren.
När läkemedelsbranschens europeiska branschorganisation EFPIA lät en grupp externa experter analysera vilka av alla de läkemedel som är under utveckling som kommer att leda till större medicinska genombrott, kom cell- och genterapi högt upp på listan. Cell- och genterapi hör till en grupp av läkemedel som kallas ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products, eller avancerade läkemedel i dagligt tal. Gemensamt för dessa
är att de är baserade på celler, vävnader eller gener och att genom att dessa modifieras ställs krav på kvalitet, säkerhet och effekt, och de klassificeras därigenom som läkemedel. Gruppen delas in i somatiska cellterapier, genterapier och vävnadstekniska produkter samt kombinationsläkemedel
som innehåller avancerade terapiläkemedel.
Dag Larsson är senior sakkunnig och kansliansvarig för LIF:s arbetsgrupp för ATMP. Han är också med i ett SWElife- projekt om affärsmodeller och hälsoekonomi för ATMP som drivs av RISE. Genom att föra samman representanter från akademin, sjukvården och läkemedelsindustrin vill
SWElife bygga och tillgängliggöra den kompetens som behövs för processutveckling och kommersiell utveckling inom området och på så sätt säkerställa att svenska patienter får tillgång till dessa behandlingar.
I årets Almedalsprogram fanns flera seminarier om celloch genterapi eller andra så kallade nya avancerade läkemedel. Varför är intresset så stort och varför är ATMP aktuellt just nu?
– Gemensamt för hela det nya området är att det möter medicinska behov för i dag svårbehandlade och ofta dödliga sjukdomar. En engångsbehandling kan komma att ersätta en i dag livslång behandling och medicinering.
– Vinsten för individen är både stor och tydlig men de samhällsekonomiska effekterna är svårare att bedöma och hur läkemedel med dessa effekter ska prissättas är en av utmaningarna som måste diskuteras.
Hur många godkända behandlingar finns och hur många
står inför ett godkännande?
– I dagsläget finns ett fåtal godkända produkter och framför allt ser vi att många patienter i närtid kommer att behandlas inom ramen för kliniska studier – antingen genom läkemedelsprövningar eller genom det så kallade sjukhusundantaget, där tillverkningen inte är rutinmässig och sjukhuset måste få ett godkännande av Läkemedelsverket för att få ge behandlingen.
– Vi har i närtid sett CAR T-behandling godkännas för barn och vuxna med B-cellsrelaterade leukemier och lymfom, sjukdomar där patienterna tidigare haft mycket begränsade möjligheter till ytterligare behandling efter att de fått standardbehandling. Det är en typ av avancerade läkemedel
som bygger på att man modulerar och mångfaldigar patientens egna T-celler för behandling av cancersjukdomen
