Studiedesign – Hur många patienter behövs i en studie?
Studiedesign – Hur många patienter behövs i en studie? Och kan vi vara lite mer … flexibla?
Det är ju ett känt faktum att efter en studie är färdig, då vet man vad man egentligen borde vetat för att kunna designa studien från början. Därför kan man ju faktiskt undra varför man inte modifierar studien när den pågår, allt eftersom man får mer information om effektstorlek och variabilitet, för att försäkra sig om signifikanta resultat?
Vem har inte hört någon säga: ”Resultaten hade varit statistiskt signifikanta om vi hade inkluderat ytterligare x patienter”. Varför inte då göra en preliminär analys och sedan lägga till ytterligare 50 patienter (eller något annat antal) om man upptäcker att patientantalet var för snålt beräknat? Javisst, det kanske låter aningen opportunistiskt att man skulle ändra patientantalet allt eftersom vi samlar mer kunskap, men motsatsen, att inte utnyttja kunskap man tillgodogör sig, låter å andra sidan ganska obegåvat, eller hur? Finns det möjligheter att faktiskt designa studier lite smartare och modifiera studiedesignen medan studien pågår? Svar: Ja. Om man vet vad man håller på med och gör det ”by the book”, då finns det möjligheter att designa studier adaptivt, det vill säga flexibelt. I denna första artikel presenterar jag en del grundläggande koncept. I kommande artikel tar jag upp exempel på hur man kan göra studier adaptiva, med möjlighet att förändra exempelvis design och antal patienter som inkluderas baserat på resultat i en interimanalys.
