Vad skall man egentligen mäta i kliniska studier?
Vad skall man egentligen mäta i kliniska studier?
En av de trixigaste frågorna som finns när man designar kliniska studier är att välja effektmått (endpoint på engelska). Å ena sidan kan man ju tänka att det är viktigt att verkligen ta reda hur det går för patienten på lång sikt, å andra sidan vill man gärna att studier skall gå fort och att man relativt tidigt får svar på om en behandling kan tänkas vara effektiv.
I tidiga studier för nya läkemedel väljer man därför ofta enklare effektmått, som ger snabbare och säkrare svar än de kliniska effekter man egentligen är intresserad av, som ofta kräver större studier och/eller längre uppföljning. Ett enkelt exempel är ett läkemedel som skall skydda diabetiker mot njursvikt och -transplantation på lång sikt. Istället för att planera en studie över 20–30 år väljer man att mäta proteinutsöndring i urin eller njurens filtrationsförmåga med förhoppning om att dessa markörer predikterar hur det går för patienten på lång sikt.
Vitsen med blodtryckssänkande läkemedel är inte främst att sänka blodtrycket
Det låter bakvänt, men det vi vill åstadkomma med blodtryckssänkande läkemedel är egentligen inte lägre blodtryck utan lägre sjuklighet och dödlighet. Vi vet genom tidigare studier och epidemiologiska data att det finns en stark koppling mellan högt blodtryck och främst kardiovaskulär sjuklighet. Blodtryckssänkning är alltså ett surrogateffektmått för det man egentligen vill åstadkomma – reducerad risk för kardiovaskulär sjukdom och död. Tidigare kunde nya blodtryckssänkande läkemedel godkännas enbart på studier som visade blodtryckssänkning. I senare decennier har det blivit större fokus på studier med kardiovaskulära events som visar att sjuklighet och dödlighet påverkas. Det har visat sig att det finns inget 100 procent säkert samband mellan blodtryckssänkning och reduktion av sjuklighet och dödlighet utan att flera faktorer spelar in.
